Antony foi diagnosticado aos 6 meses com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença hereditária ultrarrara, e logo começou a utilizar outro medicamento de alto custo: o Spinraza, aplicado a cada 4 meses no Hospital Infantil Albert Sabin (HIAS), em Fortaleza.

“Foi complicado, não é fácil ter o diagnóstico de AME. Ele começou a tratar, mas logo após já demos entrada pelo Zolgensma. Passamos dos 6 meses de vida dele até os 2 anos nessa luta pra conseguir. É demorado pra quem tem pressa”, frisa a mãe do menino, Gessica Teixeira, 28.

A jovem detalha que, com o Spinraza, o filho “já teve muitos ganhos”. “Ele não tinha controle cervical, não sustentava o pescoço. Agora já sustenta, já tá querendo sentar sozinho, as pernas mexem mais, o braço levanta por completo. Ele tem mais força no quadril, e já passa mais tempo sem respirador”, descreve.

A esperança de Gessica é de que, com o Zolgensma, a evolução seja maior e mais rápida. Antony foi a primeira criança a tomar a medicação no Ceará. Outras duas cearenses já haviam conseguido judicialmente, mas precisaram ir a outro estado para recebê-lo. 

Segundo Alexandre Costa, advogado do caso e presidente da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Doenças Raras da OAB Ceará, o processo judicial durou 19 meses, e a União chegou a negar o fornecimento da terapia.

“Segundo o ente federal, o diagnóstico do Antony deveria ter ocorrido até os 3 meses. Mas pra uma doença tão séria e grave, com dificuldade de acesso à saúde, é dificílimo conseguir o diagnóstico. É uma via crucis”, justifica o advogado.

Alexandre pontua que o processo foi aberto quando Antony tinha 7 meses. “E conforme a bula do fármaco, ele pode ser aplicado até os 2 anos de idade. Mas o interesse da União sempre foi contingenciar despesas. Eles alegam que já tinham gasto R$ 971 milhões com 100 crianças, com essa medicação”, informa.

A decisão judicial em benefício de Antony saiu em junho, mas só no dia 7 deste mês de agosto o medicamento foi aplicado no menino. “Ocorreu tudo bem, ele está bem, não apresentou nenhum efeito colateral referente à medicação. Não teve febre nem nada”, comemora a mãe.

POR QUE É O MAIS CARO DO MUNDO?

A AME ocorre quando há uma versão ausente ou anormal de uma proteína necessária para produzir o “gene de sobrevivência do neurônio motor” (SMN). A falta do SMN resulta em músculos enfraquecidos e atrofiados, gerando perda de movimento.

O Zolgensma, que é uma terapia gênica, atua fornecendo uma “cópia” funcional do gene SMN, ajudando o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente.

Em aplicação única, então, a medicação é capaz de “reiniciar” o organismo humano, por isso é indicado para o tratamento de bebês e crianças abaixo de 2 anos com AME.

Para Gessica, toda a explicação científica se soma a uma esperança: a de que o medicamento ajude Antony a se desenvolver. “O Zolgensma estanca a doença. Ele deveria ter tomado antes, antes dos 2 anos”, pontua a mãe.

“Conheço crianças que andam porque tomaram nos primeiros meses, e têm vida normal. A demora na justiça atrapalha, porque quem tem AME tem pressa. Mas o Antony é muito comunicativo, inteligente, tem muitos movimentos. Com o Zolgensma, vai ter mais ganhos ainda, se Deus quiser”, projeta Gessica.

MEDICAMENTO ESTÁ NO SUS

O medicamento passou a estar disponível pelo SUS em junho do ano seguinte, quando também foi incluído no Rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS).

De acordo com o Ministério da Saúde, outros dois medicamentos já foram incorporados pela Conitec para os tipos 1 e 2 da AME: a nusinersena e risdiplam, que, ao contrário do Zolgensma, não são de dose única.